俄羅斯：將審查iPhone等外國公司設備 保數據安全
iPhone和特斯拉都屬于在各自領域領頭羊的品牌，推出的產品也也都是數一數二的，但對于一些國家而言，它們的產品可靠性和安全性還是在限制范圍內。近日，俄羅斯聯邦通信、信息技術
編者按：近年來，中國生物醫藥產業全球崛起，勢不可擋。本土創新藥開始登上世界舞臺，與歐美強敵同臺競技，中國市場也由此成為全球醫藥產業鏈上舉足輕重的一環。2024年，時代傳媒推出全新深度訪談欄目《尋藥中國·時代Bio20人》，圍繞中國創新藥發展的榮光、困境和破局，與業界領袖對話，記錄創新藥浪潮下中國藥企的成長與蛻變。
2023年年底，新一版國家醫保目錄公布。自2018年國家醫保局成立以來，醫保藥品目錄調整已經步入常態化、制度化，但哪些藥物能夠被納入國家醫保目錄依舊備受矚目?！肮聝核帯备侨绱恕：币姴≈委熕幬锬芊癖患{入國家醫保，撥動著罕見病患者及其家屬的心弦。
弗若斯特沙利文聯合病痛挑戰基金會發布的《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示，罕見病是對一類患病率極低、患者總數少的疾病的統稱。罕見病的流行病學數據在世界范圍內差異較大，世界各國對于罕見病的定義各不相同，如美國將患病總人數低于20萬的疾病定義為罕見病。在中國，《中國罕見病定義研究報告2021》首次提出“中國罕見病2021年版定義”，即將“新生兒發病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數小于14萬的疾病”列入罕見病。但中國尚未有官方層面的罕見病定義。
2023年9月《第二批罕見病目錄》公布以后，總計有207種罕見病被納入目錄。從2019年國家醫保目錄常態化調整以來，每年都會有罕見病藥物通過談判方式進入醫保目錄。此次國談，也有15款目錄外的罕見病用藥談判/競價成功，覆蓋16種罕見病病種，填補了10個病種的用藥保障空白。
蔻德罕見病中心創始人&主任、瑞鷗公益基金會聯合創始人&秘書長黃如方在接受時代財經獨家專訪時表示，這些年隨著制度的完善、醫療水平的提高，罕見病領域的發展已經從鮮為人知到廣為人知?，F在罕見病已經成為中國醫療領域除腫瘤治療之外最重要的醫療問題。
蔻德罕見病中心創始人&主任、瑞鷗公益基金會聯合創始人&秘書長黃如方。圖片來源：受訪者提供
但罕見病的治療及用藥保障仍然面臨“最后一公里”挑戰。
全球目前已知的罕見病超過7000種，受影響的人群達2.6億～4.5億，中國已知罕見病數量約1400余種，罕見病患者群體已超過2000萬，但目前納入罕見病目錄的僅有207種。另據病痛挑戰基金會統計，已有超過100種罕見病相關治療藥品被納入國家醫保目錄。此外，據刊登在《衛生經濟研究》的《中國罕見病保障機制：現狀、挑戰與建議》一文指出，目前，罕見病的治療方案仍然極度缺乏，7000多種罕見病中只有不到5%有藥物治療，大多數罕見病無藥可用。
黃如方對時代財經感嘆道，過去幾年，盡管有不少罕見病藥物已經進入到國家醫保目錄中，但醫保談判規則中的“50萬不談，30萬不進”，仍然是罕見病藥物的一條紅線，這也就意味著，如果國家醫保局規則不調整、藥企又不愿意將藥物的價格降至標準范圍內，就沒辦法供給更多的患者，“這是非常遺憾的”。
“從醫療保障的角度，國家醫保局設立的初衷和使命是保障全民在發生重大醫療災害、無力抵抗醫療風險時被救助，同時兼顧‘用更少的錢保障更多患者’的目標。但在罕見病領域，發病、缺藥對于大多數患者而言是致命的。”黃如方說，“罕見病患者的保障是遠遠不夠的?！?/font>
罕見病這十年
2008年2月29日，歐洲罕見病組織（EURODIS）發起并組織了第一屆國際罕見病日，并將每年2月的最后一日設置為罕見疾病主題宣傳日。這一年，也是黃如方投身罕見病公益活動的第一年。
黃如方有著多重身份，除了是公益發起人、蔻德罕見病中心創始人，他同時還是一位罹患假性軟骨發育不全癥的罕見病患者，即俗稱的“瓷娃娃”。這些身份使得黃如方的命運與“罕見病”這三個字緊緊捆綁在一起。近十幾年來，他是罕見病保障機制的見證者和推動者。
2013年，黃如方發起成立蔻德罕見病中心，這是一家專注罕見病領域的非營利性組織，致力于增進罕見病患者群體、罕見病組織、醫學機構、醫藥企業和政府部門等各相關方的交流合作。
黃如方告訴時代財經，他成立蔻德罕見病中心的初心是希望在中國一片空白的罕見病領域撒上火種，予以罕見病患者希望。“蔻德罕見病中心是一家慈善機構，亦是罕見病領域的患者服務和倡導機構。我們價值之一是深刻洞察患者群體的需求，了解他們的疾苦，并為他們盡力去解決?！?/font>
在黃如方2008年剛投身罕見病公益事業的時候，罕見病保障制度仍是一片空白。彼時，很多人都不了解罕見病是什么，對罕見病沒有認知，甚至“罕見病”這三個字都鮮有人提及，而罕見病患者群體更不為人所了解?！拔覀兊尼t療診療技術也進展緩慢，社會關注亦不足，政策方面也有阻力?！?/font>
時至今日，“罕見病”、“孤兒藥”等詞匯越來越被大眾所熟知，這既得益于國家政策的完善，也有賴于各地政府和各類社會組織的推動。
2018年，國家衛健委等5個部門發布《第一批罕見病目錄》，首次將血友病、白化病、肌萎縮側索硬化（俗稱：漸凍癥）等121種罕見病納入目錄。這也是國內第一次以疾病目錄的形式為罕見病劃定定義，是中國罕見病領域最具里程碑意義的政策節點。
5年后的2023年9月，國家衛健委聯合國家藥監局等6部門發布了《第二批罕見病目錄》，新納入包括軟骨發育不全、獲得性血友病、先天性膽道閉鎖（BA）、膠質母細胞瘤（GBM）等86種罕見疾病，涵蓋血液科、皮膚科、兒科等17個學科。
罕見病藥品優先審評審批，優先支持罕見病藥品研發等政策也在持續推進。國家醫保局印發《關于建立醫療保障待遇清單制度的意見》，探索罕見病藥物納入國家醫保目錄的邊界。
診療與用藥的雙重困境
盡管保障制度正日趨完善，但診療難、用藥難仍然是橫亙在國內罕見病患者治療道路上的障礙。
受限于罕見病發病率低、病種復雜、癥狀繁多，以及各層級醫院診治水平不同等因素的影響，罕見病的確診情況并不理想。此外，在罕見病領域，懂得如何診斷、治療罕見病的醫生可能比罕見病患者還要稀缺。絕大多數醫務工作者對罕見病的認知甚少，也進一步導致了罕見病患者確診難、漏診誤診率較高，診斷周期較長。
中國罕見病聯盟發布的《2020中國罕見病綜合社會調研》指出，38634名醫務工作者中有近70%的群體認為自己不了解罕見??；中國罕見病聯盟在對33種罕見病，共20804名患者的調研時發現，42%的患者曾被誤診，除去當年就確診的患者，上述調研數據中的患者平均4.26年才能得到確診。
一位戈謝病患兒家屬曾告訴時代財經，患兒在確診戈謝病的過程十分波折，由于當地醫院醫療技術有限，幾經輾轉，才最終在北京301醫院確診疾病。
上述《中國罕見病保障機制：現狀、挑戰與建議》的報告指出，2010年以來各地區均在積極探索罕見病的醫療服務保障。如，山東等地已經在2010年開始建立罕見病學（協）會等社會組織，一方面為開展罕見病的學術研究與科普、培訓等工作，另一方面致力于提高醫生的診療能力。
“境外有藥，境內無藥”是罕見病患者群體不得不面臨的另一重困境。盡管近年來國內藥品政策審評審批政策日益完善，且罕見病藥物在國內上市數量已呈現上升趨勢，但相較于罕見病體系更為完善的美國來講，仍然較少。
弗若斯特沙利文聯合病痛挑戰基金會統計的一組數據顯示，2018-2022年，盡管在華上市的罕見病用藥數量有所改善，但與美國食品藥品監督管理局（FDA）每年批準20～30個相關藥品相比，仍然十分稀少。從2018年到2022年，國家藥品監督管理局（NMPA）批準的罕見病藥物數量僅在個位數、十位數左右，如2018年，NMPA僅批準5個罕見病藥物上市，而同年美國FDA批準了34個。
圖片來源：圖蟲創意
更多的罕見病患者面臨的是無藥可醫。據《2023年中國罕見病行業趨勢觀察報告》，據保守的循證估計，罕見病在人群中的患病率約為3.5%～5.9%，全球受罕見病影響的人群有2.6億～4.5億。目前全球已知的罕見病超過7000種，但僅有5%的罕見病存在有效的治療方法，全球范圍患者都面臨用藥短缺的局面。
受制于國內罕見病定義尚不明確、相關基礎研究重視不夠、研發成本高等諸多因素，國內的罕見病用藥賽道仍是一片藍海。根據弗若斯特沙利文分析，2020年中國“孤兒藥”市場規模約為13億美元，約占全球“孤兒藥”市場規模的1%。預計到2030年，中國“孤兒藥”市場規模將達到259億美元，在全球“孤兒藥”市場規模占比約7%。
面對巨大的未被滿足的醫療需求，罕見病藥物日漸成為國內最熱門的賽道之一。據行業數據庫藥智數據顯示，截止2023年6月底，全球共有5159個罕見病藥物在研，1471個尚處于臨床前，國內在研藥物有1369個。另據弗若斯特沙利文數據，中國罕見病藥物市場預計將以34.5%的復合年增長率增長，由2020年的13億美元增至2030年的259億美元。
黃如方對時代財經表示，近年來罕見病藥物的研發熱情確實變高了，一些頂尖的醫療技術也在罕見病、遺傳病領域應用。他認為普通的藥物該研究的都研究的差不多了，但罕見病還是一片藍海，如果開發出首創藥物，則滿足了未被滿足的臨床需求。
如何打破“最后一公里”
“每一個小群體都不應該被放棄?！眹裔t保局談判代表、福建省醫保局藥械采購監管處處長張勁妮在2021年國談現場的講話引發公眾熱議，罕見病也得以進一步走進公眾的視野。這一年，天價“孤兒藥”諾西那生鈉以每針3.3萬元的價格進入國家醫保，這在此前是不能想象的。
2019年，渤健公司的諾西那生鈉進入中國市場，每針定價為70萬元。一針70萬，于普通家庭而言儼然是無法逾越的高山。每針3.3萬元，則實現了“孤兒藥”在基本醫保準入層面的零突破。
罕見病其實離我們很近，因此罕見病患者的保障問題實際上與每個人息息相關。黃如方解釋道，“我的爸爸媽媽都是健康的，我的整個家族都沒有一個與我疾病相關的人，我就是普通人，但我得了罕見病。因此反過來推演，所有人都可能遇見罕見病。從科學上來講，罕見病是人類傳承、基因突變過程中發生的一個意外，這種意外和突變雖然概率很小，但對每個人來講均可能遇到，只要有生病、有傳承，就有患病的可能性。”
但高昂的支付費用足以導致一個家庭因病致貧、因病返貧，讓罕見病患者及其家屬望而卻步。根據此前中國罕見病聯盟對33種罕見病，共20804名患者的調研，仍有1/3的患者沒有接受治療或者從未接受過治療。在統計中發現，這超2萬的人群中，亦有約占一半的患者因治療費用昂貴而中斷治療或無法開始治療。
目前，中國罕見病藥物的支付方式主要以中央與地方醫保為主要解決方案，如國家醫保目錄向罕見病等重點領域傾斜，地區的專項基金、大病保險、醫療救治等支付政策、惠民保作為補充政策，或是商業保障或慈善機構等多元方式的支持和構建，這一套組合拳式的罕見病藥物支付體系逐漸健全。
“但整體上，罕見病的保障水平依舊較低，絕大多數罕見病藥物仍不在保障范圍，絕大多數罕見病患者仍然負擔很重。”黃如方對時代財經稱。
他繼續解釋道，盡管因醫療支付體系的不同而無法直接復制其他國家的醫保支付方式，但很多國家的罕見病醫療保障已被認為是基本醫療保障，或是罕見病醫保在一些國家被理解為特殊的、專項的內容，可以有針對罕見病藥物的經濟學評價體系——這跟普通疾病體系有很大的差異性，可以全面的建立罕見病專項醫療保障基金，用特殊的方法評估，特殊的預算解決。
除此以外，即便罕見病患者有藥可用，且有足夠的經濟實力支撐，也仍然面臨“最后一公里”問題，即罕見病用藥被納入醫保后落地難。
蔻德罕見病中心發布的《破局最后一公里-罕見病國談藥落地情況調研報告及政策建議（2023）》指出，罕見病談判藥品在醫院方面的進院、門診用藥、住院用藥影響著患者用藥的可及性。在醫院面臨藥占比、醫保總額等約束機制，及缺乏對談判藥品的監督、激勵機制的情況，諸如很多醫院，尤其是較為基層的醫院會選擇不配備高值罕見病談判藥品。
在藥店通道方面，雙通道尚未覆蓋所有省市地區，醫院處方外流系統不健全和拒絕外配藥輸注，以及外配藥品費用影響醫保總額/DRG費用支付等問題，也影響患者用藥的可及性，落地難問題由此凸顯。
“患者面臨診斷難、用藥難、支付難等幾個問題是環環相扣的。診斷的問題解決了，但診斷之后未必有藥；用藥的問題在研發不斷地迭代、創新和海外引進中突破，但患者如何購買到藥、怎么支付巨額的醫藥費用仍是問題。”黃如方對時代財經稱。
在他看來，幫助患者只解決一個環節的問題是沒有用的，有的人可能卡在了診斷環節，但有的人可能卡在了用藥或者支付的環節。巧婦難為無米之炊，診斷水平再高，沒有藥，也沒有支付能力，也無法從根本上解決問題?！耙虼耍覀冃枰诿恳粋€環節上推動和改善罕見病患者的保障問題?！?/font>
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