孩子不吃飯怎么辦?這些方法或許能幫到你
嬰兒不吃東西是讓許多新手父母感到焦慮的問題。為了幫助您更好地理解和解決這一問題，本文將從探究原因、提供解決方法以及營造良好飲食環境三個方面，為您提供專業的指導
近日，生物技術公司 Apellis 宣布，FDA 批準了其開發的一款名為“Syfovre”的藥物用于治療由年齡相關性黃斑變性引起的黃斑地圖狀萎縮，這是 FDA 第一次批準用于治療黃斑地圖狀萎縮的藥物。
（來源：公司官網）
黃斑是眼球視網膜的一小塊區域，處于人眼的光學中心區，為視力軸線的投影點。
而黃斑地圖狀萎縮（Geographic Atrophy，GA）是年齡相關性黃斑變性（AMD）的一種晚期形式，隨著黃斑變性惡化，黃斑中視網膜細胞及其下方血管喪失導致視網膜組織萎縮，隨著時間的推移，這些病變區域會擴大，引發視覺功能進行性和不可逆性衰退，最終會導致患者失明。
由于在顯微鏡下可觀察到患者眼球中形成斑片狀病變看起來像是微小“地圖”，該病因此而得名。
隨著全球人口老齡化的加劇，GA 將成為影響老年人群視力的首要因素。據數據顯示，僅在美國就有至少 100 萬人受到這種疾病的影響。在此之前，全球范圍尚無用于治療 GA 的藥物獲批。
▲圖｜Apellis 開發的“Syfovre”藥物（來源：公司官網）
據了解，該 Syfovre 藥物是 C3 蛋白抑制劑 pegcetacoplan，其為一種由 13 個氨基酸組成的環肽類藥物，能夠抑制 C3 轉化酶的形成，進而在源頭抑制補體通路。2022 年 7 月，pegcetacoplan 獲得 FDA 授予的治療 GA 病癥“優先審評資格”。
“黃斑地圖狀萎縮是一種嚴重的不可逆的眼部疾病，就像是視網膜發生了一場難以控制的‘森林大火’，雖然進展緩慢但最終會不可避免地失去視網膜，而患者卻無能為力。在 Syfovre 之前，沒有 FDA 批準的用于治療該疾病的療法，現如今我們希望可以重新改寫這個故事。”Apellis公司聯合創始人兼首席執行官 Cedric Francois 博士表示。
▲圖｜Apellis 聯合創始人兼首席執行官 Cedric Francois 博士（來源：公司官網）
“然而需要注意的一點是，這種藥物并非在首次給藥就立即見效，這種藥物需要長期使用，堅持治療的時間越長，藥物的效果就越好，減緩 GA 進展的作用就會越深。”他指出。
“Syfovre 藥物的一個潛在優勢是其靈活的給藥方案，可以每隔 25-60 天給藥一次。”Cedric Francois 介紹道，“此外，我們一直在努力確保我們開發的這一療法適用于‘任何類型’的 GA 患者，無論患者眼睛中的病變位于何處，是在中央還是在周邊，我們的藥物都可以減緩這些病變的進展。”
（來源：公司官網）
生物技術公司 Apellis 成立于 2008 年，總部位于美國馬薩諸塞州，專注于開發新療法和藥物輸送技術以應對慢性炎癥性疾病。
據公開資料顯示，Apellis 公司自成立以來已經完成了 10 輪融資，總融資金額近 1.7 億美元，主要的投資機構包括 Solasta Ventures、venBio Partners、Epidarex Capital、Morningside Venture Investments 以及 Clough Capital Partners 等。2017 年 11 月，Apellis（納斯達克股票代碼：APLS）首次公開募股。
據官方表示，Syfovre 藥物預計將在今年 3 月初上市，該藥物將通過美國各地的專業經銷商和藥店進行鋪貨銷售，折扣前每瓶售價為 2190 美元。華爾街分析師認為，Syfovre 的批準可能會轉化為該公司 30 億美元的年銷售額峰值。
值得注意的是，這是 pegcetacoplan 藥物的第二次獲批。2021 年 5 月， 該藥物（商品名：Empaveli）首次獲得 FDA 批準用于治療罕見的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH），該藥物上市第一年的凈銷售額達 6500 萬美元。
▲圖｜Apellis 針對 Syfovre 藥物開展的臨床 Ⅲ 期試驗數據對比（來源：公司官網）
Syfovre 藥物無法治愈和逆轉 GA，FDA 批準的依據則是該藥物能夠減緩疾病進展標志物的生長，而不是改善以及阻止中心視力喪失的能力。
據了解，Apellis 針對 Syfovre 藥物開展了 2 項名為“Derby”和“Oaks”的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床Ⅲ期試驗，為期 24 個月，對比每月和每隔一個月向患者眼球玻璃體內注射該藥物的治療效果和安全性。
試驗顯示，在治療的第 12 個月，與安慰劑相比，“Derby”臨床試驗在每月和每隔一個月給藥中 GA 病變進展分別減少 12% 和 11%，而“Oaks”臨床試驗中則減少 21% 和 16%；在治療的第 18-24 個月之間，與安慰劑相比，“Derby”臨床試驗在每月和每隔一個月給藥中 GA 病變進展分別減少 13% 和 12%，而在“Oaks”臨床試驗則減少 22% 和 16%。結果表明，Syfovre 藥物降低了 GA 病變的進展速度，并證明隨著時間的推移治療效果會增加。
圍繞Syfovre藥物的獲批，業內專家觀點不一。
支持者認為，“這是一個里程碑時間，標志著 GA 患者終于可以使用一種藥物來減緩疾病的惡化進程，這是一個新的治療時代的開始。”
反對者則表示，“在臨床試驗中，Syfovre 藥物的主要作用是減緩了疾病進展標志物的生長，但沒有緩解和逆轉患者視力的退化，無法恢復患者已經喪失掉的視力。與此同時，隨著治療時間的增長，風險也會增加，在 Apellis 的臨床研究中觀察到的異常血管生長會使視力喪失更加嚴重，安全性分析顯示，接受每月注射的患者中約有 6% 在一年后出現這種情況，兩年后則增長為 12%，而且雖然接受治療后眼睛發炎或感染的發生率較低，但也呈現出上升趨勢。”
▲圖｜Apellis 圍繞眼科疾病布局的藥物管線（來源：公司官網）
事實上，近年來一些制藥公司也曾嘗試將 GA 治療推進獲得 FDA 審批，但大都以失敗告終，其中包括羅氏開發的補體抑制劑藥物 lampalizumab。
如今，隨著 Syfovre 藥物的獲批上市，競爭也隨之而來。就在去年 11 月，IVERIC bio 公司宣布，其開發的一款名為“Zimura”的 C5 蛋白抑制劑藥物已經獲得 FDA 授予突破性療法認定，用于治療 GA；近日，“Zimura”藥物獲 FDA 優先審評資格，《處方藥用戶費用法案》（PDUFA）目標日期為 2023 年 8 月 19 日。
本文鏈接：http://www.tebozhan.com/showinfo-62-1193-0.html業內褒貶不一：全球首款治療黃斑地圖狀萎縮的藥物獲批上市
聲明：本網頁內容由互聯網博主自發貢獻，不代表本站觀點，本站不承擔任何法律責任。天上不會到餡餅，請大家謹防詐騙！若有侵權等問題請及時與本網聯系，我們將在第一時間刪除處理。
上一篇： 兒童營養：小身體也需要大能量
Copyright ? 2016-2023 天津谷騏科技有限公司 版權所有 sitemap.xml
違法及侵權請聯系：2376512515@qq.com 津ICP備18001702號
津公網安備 12010102000574號
