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1、 武田曲格列汀說明書
2型糖尿病是糖尿病的一種類型,多發(fā)生于3" />
遺傳代謝病常見于人的神經(jīng)系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)、血液系統(tǒng)等,其中神經(jīng)系統(tǒng)遺傳代謝病的發(fā)病率較高,而且對身體影響深遠(yuǎn)。例如,兒童的發(fā)育性及癲癇腦病,大多數(shù)與遺傳相關(guān),可能影響患者未來的一生。
治療遺傳代謝病的過程相對較為復(fù)雜,這主要源于其涉及的生理系統(tǒng)繁多且相互關(guān)聯(lián)。在此類疾病的治療中,藥物往往需要針對大腦、腦干、周圍神經(jīng)系統(tǒng)、肌肉等多個方面進(jìn)行干預(yù)。
在國際藥物研發(fā)的進(jìn)程中,有兩個方面尤為重要。第一,鑒于神經(jīng)系統(tǒng)存在一個特殊的生理結(jié)構(gòu)——血腦屏障,這一屏障導(dǎo)致許多藥物雖然能夠進(jìn)入肝臟系統(tǒng)、心臟系統(tǒng)等,卻難以穿透血腦屏障進(jìn)入神經(jīng)系統(tǒng)。因此,在藥物的開發(fā)過程中,如何有效突破血腦屏障,使藥物能夠順利進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng),成為了一個關(guān)鍵的研究領(lǐng)域。
第二,我傾向于針對不同的病因來開發(fā)具有針對性的治療策略。對于不同的疾病,不能一概而論,而應(yīng)根據(jù)其具體病因和病理機(jī)制,制定個性化的治療策略。此外,食物和保健品的開發(fā)也不容忽視,它們在某些疾病的治療中可能扮演著重要角色。
新華網(wǎng):在創(chuàng)新支付模式方面,如何設(shè)計支付方案,可以提高患者對藥品的支付能力?
王朝東:支付是非常重要的問題,是目前我國患者獲取治療的一大障礙。問題主要源于兩方面,一是藥物研發(fā)難度高,二是受眾群體相對較小。因此,藥企在研發(fā)過程中需投入大量成本,而由于使用的患者數(shù)量有限,藥物定價昂貴。遺傳病等疑難病癥的患者支付能力普遍較弱。作為醫(yī)生,我認(rèn)為可以采取兩種支付方式緩解患者負(fù)擔(dān)。首先,對于某些藥物,可在初期階段向患者提供部分免費使用的機(jī)會。盡管完全免費難以實現(xiàn),但考慮在藥物剛投入市場的1至2年內(nèi)為患者提供免費藥物,一方面可以解決患者之需,另一方面也可為藥物使用效果、副作用等積累相關(guān)數(shù)據(jù)。其次,建議國家應(yīng)考慮針對罕見病支付方式進(jìn)行立項或立法。在現(xiàn)有醫(yī)保體系中,已涵蓋大病醫(yī)保、腫瘤醫(yī)保、慢性病醫(yī)保等,可以考慮增設(shè)罕見病醫(yī)保,在醫(yī)保支付上嘗試探索不同疾病的報銷比例。遺傳病有一個明顯的特點,即家庭成員中可能有多名患者。因此,可以進(jìn)一步探討如何建立以家庭為單位的報銷和支付模式。
新華網(wǎng):未來,我們?nèi)绾芜M(jìn)一步促進(jìn)跨國界的科研合作、數(shù)據(jù)共享和成果轉(zhuǎn)化,以加速罕見病治療藥物的研發(fā)進(jìn)程?
王朝東:第一,在中西方不同人種之間,許多罕見病的表現(xiàn)呈現(xiàn)出顯著差異,因此基因突變模式存在多樣性,藥物開發(fā)靶點的研究也有很大不同。中國學(xué)者和臨床醫(yī)生應(yīng)積極報告國內(nèi)病例,參與到國際疾病臨床表型譜和基因突變譜的構(gòu)建中,進(jìn)而加強(qiáng)國際交流,提升罕見病的藥物研發(fā)水平。
第二,我們期望國家能夠進(jìn)一步開放與國際,尤其是發(fā)達(dá)國家先進(jìn)醫(yī)藥公司組織的罕見病藥物治療臨床展開合作。建議制定相關(guān)政策法規(guī),以便讓更多醫(yī)院和患者能夠積極參與國際臨床試驗,推動罕見病藥物研發(fā)。
第三,加強(qiáng)自主研發(fā)能力。考慮到中國患者具有獨特的發(fā)病特征和基因突變規(guī)律,我們可以利用現(xiàn)有技術(shù)和中國人群的特定優(yōu)勢,開發(fā)出針對罕見病的新藥。為實現(xiàn)這一目標(biāo),我建議藥企、醫(yī)院、醫(yī)生之間建立緊密的協(xié)作關(guān)系,以提升研發(fā)效率。
此外,加強(qiáng)針對引進(jìn)藥物的醫(yī)保談判同樣重要。雖然某些藥物能夠進(jìn)入市場,但其高昂的價格往往使患者難以承受。因此,希望能有更多的罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保,使更多患者獲益。
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